藥物安全性評(píng)估
目前,首寧生物已經(jīng)可以在體外大量制備質(zhì)量穩(wěn)定的疾病特異性和正常人群誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC),因此我們可以為科研人員提供無(wú)限量的、質(zhì)量穩(wěn)定的iPSC以模擬臨床I期試驗(yàn),在體外測(cè)試藥物的毒性反應(yīng),部分代替目前臨床I期試驗(yàn)直接在人體身上的測(cè)試,從而避免臨床I期階段的藥物毒性對(duì)患者的傷害,大大提升對(duì)受試者權(quán)益的保護(hù)。
應(yīng)用實(shí)例
(1)2013年,美國(guó)弗雷德里克國(guó)家癌癥研究實(shí)驗(yàn)室的Guo Liang等人在《毒理科學(xué)》發(fā)表了一篇文章,發(fā)現(xiàn)iPSC來(lái)源的心肌細(xì)胞與原代心肌細(xì)胞相比,更加接近于真實(shí)的人體內(nèi)心肌細(xì)胞。同時(shí),他們還完善了基于iPSC來(lái)源心肌細(xì)胞的心臟毒性測(cè)試模型,為iPSC在藥物毒性測(cè)試中的應(yīng)用開辟了新的思路。
參考文獻(xiàn):Guo, L., Coyle, L., et al. (2013). Refining the human iPSC-cardiomyocyte arrhythmic risk assessment model. Toxicological Sciences An Official Journal of the Society of Toxicology, 136(2), 581.
(2)2016年,斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Joseph Wu的研究團(tuán)隊(duì)在《細(xì)胞-干細(xì)胞》期刊上發(fā)表文章稱,他們利用人源的iPSC制造出的心肌細(xì)胞可以較真實(shí)的保留每個(gè)病人特異的基因表達(dá)模式,尤其是與代謝和應(yīng)急反應(yīng)相關(guān)的基因。因此這些iPSC來(lái)源的心肌細(xì)胞可以在體外更準(zhǔn)確的檢驗(yàn)藥物對(duì)每個(gè)病人潛在的心臟毒性。利用這一原理,可以針對(duì)性地為每一位患者制定出個(gè)性化的精準(zhǔn)療法,在保證治療效果的同時(shí),最大限度的保證病人的安全。
參考文獻(xiàn):Matsa, E., Burridge, P. W., et al. (2016). Transcriptome profiling of patient-specific human ipsc-cardiomyocytes predicts individual drug safety and efficacy responses in vitro. Cell Stem Cell, 19(3), 311-325.